Medicinska tehnologija

CRISPR rešuje genetske bolezni treh ljudi v eksperimentalni študiji

CRISPR rešuje genetske bolezni treh ljudi v eksperimentalni študiji



We are searching data for your request:

Forums and discussions:
Manuals and reference books:
Data from registers:
Wait the end of the search in all databases.
Upon completion, a link will appear to access the found materials.

CRISPR je ena najbolj obetavnih in vznemirljivih možnosti zdravljenja, ki so jo znanstveniki raziskovali v zadnjih letih. Teorijo za CRISPR je leta 1993 postavil Francisco Mojica.

Podatki iz eksperimentalne študije, objavljene na kongresu Evropskega hematološkega združenja (ki je bil praktično izveden), podrobno opisujejo zdravljenje dveh bolnikov z beta-talasemijo, odvisnih od transfuzije krvi, in bolnika s hudo srpasto celično boleznijo (SCC), ki imata vazo-okluzivne krize.

Mehanizem bolezni

Po vsem svetu je na milijone bolnikov z beta-talasemijo in SCC. Te bolezni so podedovane, tako da prej ni bilo dolgotrajnih možnosti zdravljenja, temveč le terapije upravljanja. Vplivajo na hemoglobin, beljakovino, ki jo najdemo v rdečih krvničkah naših teles s kisikom. Bolniki potrebujejo redno transfuzijo krvi, ki traja do štiri ure na sejo.

V tej tekoči študiji so raziskovalci s CRISPR uredili gene izvornih celic kostnega mozga pacientov. Dr. Haydar Frangoul je na kongresu dejal: "... Preliminarni rezultati ... dokazujejo funkcionalno zdravilo za bolnike z beta-talasemijo in srpastocelično boleznijo."

POVEZANE: BOLESNIK BOLESNIČNE ANEMIJE POSTA PRVA OSEBA V ZDA, KI JE NJENE GENE UREDILA S CRISPR

Mehanizem zdravljenja

Številni ljudje z boleznijo živijo skozi svoje življenje, ne da bi sploh vedeli. Razlog za to je, da v odrasli dobi še naprej proizvajajo fetalni hemoglobin. Običajno se proizvodnja fetalnega hemoglobina ustavi kmalu po rojstvu.

Ta lastnost, ki jo najdemo pri nekaterih ljudeh, je bila vir navdiha za to zdravljenje. S pomočjo CRISPR so znanstveniki želeli povečati proizvodnjo fetalnega hemoglobina pri bolnikih, da bi odpravili potrebo po stalnem zdravljenju.

Način zdravljenja

Matične celice kostnega mozga so bile odvzete od bolnikov, nato pa genetsko zaporedje, odgovorno za zaustavitev proizvodnja plodovega hemoglobina je onemogočen s CRISPR.

Nato, tako kot za morda najbolj drastičen del zdravljenja, vključijo bolnike kemoterapija zdravljenje. Matične celice kostnega mozga pacientov morajo biti ubil predhodno, da bodo nove spremenjene celice poskrbele za proizvodnjo novih krvnih celic.

Čeprav se zdi, da sam CRISPR glede na podatke, ki jih imamo, ne predstavlja veliko tveganj v zvezi s stranskimi učinki, pa o kemoterapiji ne moremo reči enako. Če naštejemo le nekaj, med tveganji spadajo izguba apetita, neplodnost, bruhanje, izpadanje las in okužba.

Čeprav se CRISPR zdi varen, pacienti še vedno v določeni meri doživljajo neželene učinke kemoterapije. Zaradi eksperimentalnega statusa CRISPR bodo preiskovanci potrebovali vseživljenjsko spremljanje, da se zagotovi njihova varnost.

Izid zdravljenja

Bolniki z beta-talasemijo so postali neodvisni od transfuzije po 5 in 15 mesecih po zdravljenju. Bolnik SCC po 9 mesecih ni imel vazookluzivnih kriz. Študija je bila zadnja nekaj mesecev zadržana zaradi izbruha COVID-19, vendar se je od takrat nadaljevala.


Poglej si posnetek: Into the Future with CRISPR Technology with Jennifer Doudna (Avgust 2022).